日前,九芝堂美科(北京)细胞技术有限公司(以下简称:九芝堂美科)与广州医科大学附属第一医院(以下简称:广医一院)合作,人骨髓间充质干细胞注射液治疗肺部罕见病自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)临床试验启动会在广州举行。钟南山院士全程参加并给予指导。
该临床试验项目为一项评估人骨髓间充质干细胞(hBMMSC)注射液治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)安全性和初步疗效的开放标签Ⅱa期研究。临床试验用药品为人骨髓间充质干细胞(hBMMSC)注射液,是九芝堂美科自主研发的干细胞制剂,源自健康年轻成人供者骨髓,全程在模拟人体真实生理环境——低氧条件下培养,是国家Ⅰ类生物制品,临床拟用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)。
肺泡蛋白沉积症(PAP)是一种以肺泡表面活性物质在肺泡巨噬细胞和肺泡腔内异常沉积导致呼吸困难为主要特征的弥漫性肺疾病,其中自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)最为常见,占PAP患者的90%。临床表现多样,可从无明显临床症状到危及生命的严重呼吸衰竭不等。目前国内尚无批准的以aPAP为适应症的药物,研发安全有效的治疗药物,是当前未被满足的临床需求。
九芝堂美科是九芝堂的全资子公司,致力于推动干细胞治疗重大难治性疾病、罕见病的研究,建设有全国领先的干细胞技术体系和科研及产业化创新平台,通过了中国医药生物技术协会的干细胞制剂制备质量管理自律检查,其生产的不同供者、不同批次的干细胞通过中检院的全面质量检测,结果全部合格。截至目前,九芝堂美科已获批开展2项干细胞临床研究项目。(信息来源:九芝堂美科(北京)细胞技术有限公司)